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《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示：截至2022年7月，共有212种药物在全球获批用于第一批罕见病目录中的85种疾病的治疗，其中89种药物已在中国获批用于45种罕见病治疗。截至目前，共计63种药物被纳入国家医保目录。
虽然符合条件的罕见病药品基本已全部纳入医保，但仍有26种药物未能纳入医保报销，且其中多为年治疗费用高昂的药品。
「每一个小群体都不应该被放弃。」那么如何通过国家医保谈判制度破解罕见病用药难题?北京市医疗保险事务管理中心主任郑杰就此在第五届中国罕见病合作交流会上发表了主题演讲。作为2020、2021、2022年国家医保谈判药品基金测算专家组组长，郑杰以罕见病用药为基点，围绕业内关心的高值药物保障、医保基金测算依据和医保价值回归等诸多问题展开了详细解读。
经授权，健康界梳理了郑杰此次主题演讲实录：
国家药品谈判下的罕见病保障现状
一个国家保障体系是否完善、保障水平是否到位，主要就看罕见病。然而，罕见病保障跨度大，需要医保、救助、福利、商保共同发力协作解决问题。
罕见病治疗药物患者人群数量少，导致企业利润有限，难以兑现价值。考虑到相关因素，国家药品谈判中，对罕见病药物应该进行一定政策倾斜。
但药品价格高昂也确实是其难以进入医保报销目录的重要原因，上百万的治疗费用以现有医保基金承受能力，确实支付不起。
国家医保局成立以来，通过带量采购、国家医保谈判等机制，去除药品价格「水分」，把高昂药品的价格「打下来」。2017-2022年六年间，「国谈」成功谈成近300种药品，其中西药212种，中成药62种，分别占比77%、23%。
从临床领域的划分中，能清晰看到「国谈」政策对不同临床领域的支持力度。按各临床领域进入目录药品数量排列，恶性肿瘤药品数量最多，排名第一。往下依次是感染性疾病、心脑血管疾病、血液和造血器官疾病、糖尿病，罕见病排名第六位。
恶性肿瘤是救命药，而且药物种类多，所以排名第一。罕见病药物没有那么多，但依然可以排在第六位，足以看到「国谈」对罕见病的倾斜。
从各临床领域「国谈药」医保内费用支出排名看，罕见病的排名降低了，为第十位，前九位依次是恶性肿瘤、血液和造血器官疾病、眼科疾病、消化系统疾病、化瘀通脉、化瘀宽胸、清热解毒，营养补充剂、皮肤病。
这说明罕见病患者数量不多，虽然个体药品价格高，但权重低，整体花费不高，占用不了太多医保费用。这也为未来罕见病政策提供了更大的空间。
一味压低价格确实不可持续改变探底式定价、重构全药物价值体系
虽然医保「国谈」采取了简单有效的方式把药品价格压下来，解决了老百姓的用药问题。但长久来看，一味压低价格确实不可持续。
一方面，打击了产业链生产积极性，尤其是罕见病药品用量少，再把价格压得过低，影响企业生产动力。
第二，容易滋生质量隐患、恶性竞争等问题。企业出于某些方面的考虑，可以接受低价，但并不是所有的企业都是「活雷锋」，愿意牺牲自己利益成全民生福祉。没有利益，企业为什么要生产?于是滋生质量隐患、恶性竞争等问题，最终还是报复到老百姓身上。
这些次生灾害，是医保部门不愿意看到的。那么，如何长远地、可持续地支持产业链，尤其是罕见病药企更有动力生产?这是医保部门要做的。
药品上谈判桌前，需要过两关：
第一关是综合关，临床和药学专家对申报的药品把关，对于符合要求的药品，按照疗效、安全性进行打分。
第二关是测算，由基金测算组和药物经济学组共同测算谈判价格，互为佐证，防止出现偏差。
其中，药物经济学组是微观经济学，更聚焦某产品多少价格是合适的;基金测算组是宏观经济学，更在意如何建立一个全药物的价值体系，而并非某个药品究竟是多一块还是少一块。微观和宏观相结合，形成有效互补。
如何让药品的价格回归价值?如何让更多罕见病用药纳入医保目录?从基金测算角度，有两个破题点可思考。
其一，改变探底式的定价方式，摸清医保基金可支配空间，主要导向由成本核算转变为价值购买。
其二，重构价值体系，制定客观真实的药品价值评估方法，让药品价格回归真实价值。
下一步，我们建议医保部门围绕「基金可支配空间预算」和「构建价值体系」来开展药品价格测算工作。
首先，建立医保基金预算模型，将基金空间合理分配下去。
通过「三因子模型」，即基金预算因子、基金政策因子、基金模型因子，计算出每年可用于药品支出的基金份额、某项具体药品政策可投入的基金份额、聚焦不同治疗领域药品可投入的基金份额，使政策更精准发力。
比如某个治疗领域可能是过度的、虚高的，那就把它降下来，补贴到需要政策倾斜的领域，如罕见病领域。
第二步，建立药品价值体系。
国际上的药品价值评估，多采用评估分级，从而促使资源分配更加合理。我们构建的基金测算价值体系异曲同工——根据药品客观评价将其分成不同等级，象限中Y轴是临床药学专家评价，X轴是医保目录内同类药品数量，临床价值越高、安全性越好、创新度越高，越靠上。
其中目录内没有可替代品种且临床价值高的药品为新增型(如孤儿药);临床价值虽高，但目录里替代品中不少的为升级型(多见于肿瘤药品升级换代);临床价值不高，但目录里可替代不多的为改良型(多为剂型改变，服务于儿童、精神疾病患者等特殊人群);临床打分不高且目录中有很多同类药品的为同质型。
把药品分到不同类型中，显然就解决了定价问题，可以把资源预算分配到价格上。用该模型拟合过去几年的「国谈药」，结果还是比较理想的：
可以看到，新增型(即鼓励纳入，建议给予政策倾斜和更多支持)有47种，如诺西那生钠、康柏西普等，但该类别在2021年仅占医保内费用的8%，说明政策可以放心大胆地支持，而不用再顾忌医保资源的透支风险。
升级型(即鼓励纳入，建议给予更多支持)共有141种，其中肿瘤治疗药物占比最多，2021年占医保内费用76.3%;
改良型(即鼓励纳入，建议实现较高性价比)48种，2021年占医保内费用7.5%;
同质型(即建议在实现更高性价比基础上纳入)38种，2021年占医保内费用8.2%。
未来要充分利用这一模型，使「国谈」由探底式定价改为对医保资源现有空间的充分分配，并加以对药品价值体系重构。我相信，未来一定能看到更多、更好的罕见病用药纳入医保报销范围中。
以上即是在国家医保局统筹规划设计下，国谈药基金测算组近年来通过不断实践、积累经验，总结出来的理论和方法，希望未来能够建立更加合理的药品价格形成机制，让药品价格回归真实价值。
之所以目前暂时没有更多办法更合理地满足大家要求，我们要接受改革是一个循序渐进的过程，从没有方法、无法做到科学合理到逐渐通过积累建立科学的机制，这都是大家共同期待的。
总体来讲，医保的战略布局是两个词——先「转型」后「重构」。转型是让市场价值观得到修复，去掉水分，迎来更充足的资源空间。然后重构，建立一个合理的价值体系，把更充足的空间分配到真正有价值的药品中，助力有价值的药品的发展!
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